En målinriktad behandling vid svår leukemi

AML är en svårare form av leukemi som drabbar barn. Hong Qian, senior forskare vid Karolinska institutet, får finansiering från Barncancerfonden för sitt arbete med att försöka hitta helt nya sätt att behandla sjukdomen.

Det finns många olika typer av leukemi, men de två huvudtyperna är akut lymfatisk leukemi, ALL, och akut myeloisk leukemi, AML. ALL är vanligare än AML - men prognosen är sämre vid AML.

Prognosen vid AML har förbättrats på senare år, tack vare bättre diagnostik och allt effektivare behandling, men fortfarande dör cirka 20 procent av de drabbade barnen. Återfall och läkemedelsresistens är de största hindren för att bota sjukdomen.

Förändrar mikromiljön

Återfallen beror på att behandlingarna misslyckas med att döda alla de leukemiska stamcellerna. Forskarna måste alltså lista ut hur det går till när de gömmer sig i benmärgen.

Problemet är att de leukemiska cellerna förändrar mikromiljön i benmärgen, så att de lättare kan överleva och öka i antal.

–  Vi försöker förstå hur de olika cellerna i benmärgsstrukturen kommunicerar med varandra och hur det påverkar utvecklingen av AML. Därefter är målet att blockera signalerna som gör att leukemistamcellerna skyddas mot cellgiftsbehandlingen, säger Hong Qian.

Målet är helt nya mål

Benmärgsmiljön ska analyseras med hjälp av avancerade tekniker som flödescytometri och gensekvensering. Syftet är att identifiera de exakta molekylära mekanismerna som får benmärgsmiljön att underhålla och bistå utvecklingen av leukemi.

Sedan kommer forskarna att använda sig av en CRISPR/Cas-9-baserad gensaxsmetod och transplantation för försöka ta fram nya behandlingar baserade på resultaten de får.

Hon säger att finansieringen från Barncancerfonden har varit en förutsättning för hennes forskning.

–  Jag är otroligt tacksam för stödet från Barncancerfonden. Vi kommer att fortsätta att jobba hårt för att hitta mål som gör att vi kan förhindra leukemistamceller att gömma sig. Jag är hoppfull att vi i framtiden kommer att kunna hjälpa barn med AML på ett helt nytt sätt.

Hong Qian, Karolinska institutet, har fått ett projektanslag från Barncancerfonden, ”Det molekylära samspelet mellan leukemiska stamceller och deras mikromiljö i akut myeloisk leukemi ”, 3 miljoner under 3 år.

Hong Qian har också finansiering från Cancerfonden och Det strategiska forskningsprogrammet Cancerforskning KI.