Nytt beslut gör precisionsmedicin mot barncancer tillgängligt

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutade idag att precisionsmedicinen Vitrakvi ska ingå i högkostnadsskyddet för barn. För första gången i Sverige ingår därmed ett cancerläkemedel mot en specifik genetisk förändring, och inte som tidigare enbart mot vissa cancerformer.

Läkemedel som riktas mot en särskild genetisk mekanism, oavsett var tumören växer, kallas histologiskt oberoende läkemedel. Nu ingår det första cancerläkemedlet baserat på denna princip, Vitrakvi (larotrectinib), i högkostnadsskyddet. Detta efter ett beslut av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV.

– Det här är glädjande och inledningen på en ny era. Det är ett viktigt steg i den medicinska revolution som pågår, där helt nya biologiska läkemedel utvecklas direkt mot det som orsakar cancern. Det finns många molekylära orsaker till att barn drabbas av cancer, och förhoppningen är att fler liknande läkemedel nu utvecklas för barn, säger Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert på Barncancerfonden.

–  Sverige bryter ny mark genom att beslutet utgår från tumörernas genetik, inte vilken diagnos det gäller eller var i kroppen cancern finns. Något vi länge efterfrågat och även finansierar projekt för att göra möjligt, säger Kerstin Sollerbrant.

Kerstin Sollebrant, Chef Forskning

Inom ramen för utredningen av läkemedlet har TLV haft så kallade trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Överläggningen resulterade i att företaget och regionerna tecknat ett avtal, en sidoöverenskommelse, för Vitrakvi. Detta samordnade avtal innebär att företagen står för en del av läkemedelskostnaderna och att kostnaderna därmed blir lägre för staten och regionerna.

En förutsättning för att få läkemedlet är alltså att barnet genomgått en helgenomsekvensering, där man påvisat en fusion i Neurotrophic Tropomyosine Receptor Kinase (NTRK) genen.

- För att den här typen av läkemedel ska kunna erbjudas barncancerpatienter krävs en dna-analys av barnets cancerceller. Barncancerfonden finansierar ett stort nationellt projekt, Genome Medicine Sweden Barncancer, vars syfte är att implementera dna-analyser i rutinsjukvården för alla barn med cancer i Sverige. Detta för att i framtiden kunna matcha patienter med rätt medicin så snart nya histologiskt oberoende mediciner blir tillgängliga.

 

Medicinska förutsättningar

Beslutet gäller precisionsläkemedlet Vitrakvi (larotrectinib) och för patienter som påbörjar behandling före 18 års ålder, med solida tumörer som bär på en sällsynt NTRK genfusion med lokalt avancerad, eller metastaserad tumör, där en kirurgisk resektion sannolikt skulle leda till svår morbiditet, och som saknar tillfredsställande behandlingsalternativ.