Nya målmolekyler för behandling av hjärntumörer hos barn

Nya målmolekyler för behandling av hjärntumörer hos barn

Vi har tagit fram en ny metod för att hitta mutationer i hjärntumörer. Många studier har utforskat de 1.5% procent av människans DNA som ger upphov till proteiner, men mindre är känt om resten av arvsmassan. I cancer uppstår alltså 98% av mutationerna i de delar som är minst studerade och att skilja de mutationer som driver cancern från de som saknar betydelse är svårt. För att få en heltäckande bild av vilka mutationer som är viktiga har vi specifikt letat efter konserverade positioner i arvsmassan. Hypotesen är att DNA-sekvenser som i däggdjur förblivit oförändrade genom miljontals år av evolution har viktiga funktioner. Vi samkör mutationer från patienter med MB eller GBM med informationen om hur väl varje enskild position i arvsmassan bevarats. Mutationer i positioner som knappt förändrats antas ha störst betydelse. Därmed kan vi sortera fram de viktigaste mutationerna på ett sätt som annars inte vore möjligt, för att i nästa steg testa deras funktion. Vi har kunnat visa att mutationer vi sållat fram påverkar odlade cancercellers tillväxt och motståndskraft mot läkemedel. Det nya sättet att analysera mutationer skulle därmed kunna ge indikationer på individanpassade läkemedel, s.k. precisionsmedicin. Sammansättningen av molekyler mellan cellerna i vår hjärna är annorlunda utformad än i stora delar av kroppen och består till stor del av proteoglykaner (proteiner med påkopplade kolhydratkedjor). Omsättningen av dessa regleras av komplicerade biokemiska processer. Vi undersöker hur en störd balans mellan hur proteoglykaner byggs upp och bryts ner i hjärntumörer kan påverka tumörens tillväxt och spridning. Vi har funnit att ett enzym som bryter ner proteoglykaner är av stor betydelse för hjärntumörers aggressivitet och utvecklar nu detta fynd i cancercellkulturer från tumörvävnad och i musmodeller av hjärntumörer, i syfte att verifiera om detta enzym är ett tänkbar terapeutiskt mål för cancerbehandling.