Riktad leverans av gen- och immunoterapier till osteosarkom med extracellulära vesiklar
Riktad leverans av gen- och immunoterapier till osteosarkom med extracellulära vesiklar
Osteosarkom, en form av skelettcancer som drabbar barn och unga vuxna, har sett marginella förbättringar i behandlingsresultat under de senaste årtiondena. Särskilt för barn med metastaserad cancer är överlevnadsgraden fortsatt låg. Nuvarande behandlingar bygger på aggressiv cellgiftsbehandling och kirurgi, som ofta orsakar allvarliga biverkningar. Vårt projekt syftar till att utveckla säkrare och mer effektiva behandlingar med hjälp av en banbrytande metod som kombinerar riktad cancer-genterapi och immunterapi.
Centralt för detta projekt är användningen av superladdade extracellulära vesiklar (EVs) – små, cellproducerade nanopartiklar som vi modifierar att bära biologiska cancerläkemedel direkt till tumören. Våra EVs är täckta med målstyrande antikroppar som riktar dem specifikt till osteosarkomceller och samtidigt stimulerar immunsystemet att känna igen och bekämpa tumören. Inuti vesiklarna laddas terapeutisk mRNA och protein som levereras till cancercellerna. Dessa terapier består av kombinationer av immunstimulerande molekyler som hjälper immunförsvarets celler att känna igen och attackera tumören. Med våra EVs vill vi också ladda och leverera CRISPR/Cas9-gensaxen för att inaktivera viktiga cancergener, såsom PLK1, vilket kommer att stoppa tumörens tillväxt och inducera tumörcelldöd.
Användningen av superladdade EVs för riktad leverans till tumörceller syftar till att systematiskt minska tumörbördan och samtidigt minimera biverkningar. Denna strategi kan komma att revolutionera behandlingen av osteosarkom, ge nytt hopp till barn med avancerad sjukdom och förbättra både överlevnadsgraden och livskvaliteten.