Vilfred, 3, lever - mot alla odds

Två skrivbord i ett hörn på tolfte våningen av Nya Karolinska sjukhuset, med en utsikt över halva Stockholm. Det är HOPE (hematologisk onkologisk prövningsenhet). Två datorer och en hylla med pärmar fyllda med samtyckesblanketter – föräldrars medgivande till att deras barn ingår i de kliniska prövningar som kliniken utför och administrerar med hjälp av två anställda forskningssjuksköterskor. Det finns en liknande klinik i Göteborg, kliniska prövningsenheten på barncancercentrum vid Drottning Silvias barnsjukhus.

Det är ett litet hörn av den stora vårdmaskin som är det nya sjukhuset, men en stor sak för svensk barncancervård.

HOPE-kliniken är ny, och efterlängtad. Den innebär ett inträde till den europeiska samarbetsorganisationen ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer). Genom samarbetet får svenska barn tillgång till kliniska prövningar som utförs vid någon av de femtiotal prövningsenheter som deltagarländerna driver, och ett större antal barn kan delta i de studier som svenska forskare startar.

Den europeiska cancerplanen slår fast att barn ska ha rätt till det senaste inom cancermedicin. Men verkligheten ser annorlunda ut. Johanna och Fredrik Malm förlorade sin son Nelson på grund av en hjärntumör. Det fanns behandling som kanske kunde ha hjälpt honom. Men utan en etablerad prövningsenhet blev det alldeles för svårt att få tillstånd och medicin på plats. Och när den väl kom var det för sent.

Vilfred Lindqvists historia blev en annan. Per Kogner, professor och barnonkolog, visar bilder från isotopundersökningen av Vilfred, när han kom in till barncanceravdelningen vid Astrid Lindgrens barnsjukhus, 15 månader gammal.

Isotopröntgen får de sjuka cellerna att glöda rött på den svarta datorskärmen. I Vilfreds fall glöder hela det lilla skelettet. Cancern är spridd i hela kroppen.

Primärtumören är stor som en tennisboll, och i högra ögonhålan finns en mindre tumör som tagit hans syn på det ögat. Vilfred diagnostiserades med neuroblastom.

– Det var som att kastas ner i ett djupt hål. Vi fick snart reda på att det var högriskneuroblastom, säger mamma Agneta Gimhag Lindqvist.

Neuroblastom stadium 4 är en sjukdom med en av de lägsta överlevnadssiffrorna, i dag överlever hälften av barnen som drabbas. Men på barncanceravdelningen drog proceduren igång som vanligt med cytostatika.

– Vi förstod direkt att det var viktigt att följa protokollet. Han skulle ha medicin var tionde dag. Vi fick höra att vi ganska snabbt skulle komma in i rutinen, att han skulle bli dålig efter cytostatikan och sedan repa sig. Men tio dagar efter medicinen var han fortfarande väldigt dålig, säger pappa Alexander Lindqvist.

Vilfred hann in på sin tredje cytostatikabehandling innan han blev dödligt sjuk av biverkningarna. Han pendlade mellan barncanceravdelningen och barnintensiven i fem månader. Blodvärdena var extremt låga och han fick transfusioner varje dag.

– Han var ett av de svårast sjuka barn vi någonsin haft. Den här killen har varit med om väldigt mycket, säger Per Kogner.

– Är DU här Per? undrar Vilfred, tagen av besöket.

– Ja, så tokigt det kan bli, svarar Per.

Vilfred studsar omkring med två ballongsablar, tillverkade av sjukhusclownen som är på besök på vårdavdelningen, två glasdörrar bort från HOPE:s hörna.

Två av platserna där på avdelningen går att reservera för de barn som ingår i kliniska prövningar. Men många av de mediciner som testas går att ge hemma. Biverkningarna är annorlunda än dem som drabbar barn som behandlas med cytostatika.

– Han får ont i magen ibland, och diarréer. Men det är ingenting, säger Alexander.

Vilfred får sin medicin genom en knapp som sitter inopererad på hans mage.

Då, 2014, befann sig familjen Lindqvist och deras läkare i en ovanlig situation. De hade ett svårt sjukt barn som inte gick att behandla. Och ingen visste varför. Vilfred var ett unikt fall.

– Att ha den läkare som kan neuroblastom bäst är en trygghet i sig. Men det blir svårt när läkaren inte heller vet vad som ska göras. Det är jobbigt, oron finns där hela tiden, säger Alexander.

I dag dör 20 procent av barnen som drabbas av cancer. Det motsvarar ett sjuttiotal barn om året. HOPE ska ge barn som inte svarar på cytostatika, eller som får återfall, tillgång till det senaste inom cancerläkemedel.

Men det primära syftet med HOPE-enheten är inte att bota fler barn, utan att skaffa kunskap för framtida barn.

– Hur många barn botar vi? Kanske nästan inga. Men utan studier botar vi ingen alls. Vi har en skyldighet mot alla barn att erbjuda dem fas I- och fas II-studier, en skyldighet mot dem och mot framtidens barn. Så länge vi kan behandla, lindra och trösta så är det etiskt, säger Per Kogner.

Han förklarar att barn som deltar i studier har bättre behandlingsresultat än de som inte gör det. Och påpekar att det har krävts forskning från början för att barn ska överleva cancer överhuvudtaget.

Vilfred var nära att dö, flera gånger. Hans förmåga att bilda egen benmärg var utslagen. Han drabbades av svåra svampinfektioner och infektioner i magen, tyflit.

Misstanken fanns hos Per Kogner och hans kollegor, att det fanns en genetisk avvikelse hos Vilfred, som gjorde att han inte tålde cytostatika. Samtidigt ville de veta om cancern hade någon avvikelse som gjorde cancercellernas DNA mottagligt för någon av de nya mediciner som finns på marknaden, eller ingår i tester.

Läkarna ordnade en gensekvensering. Med hjälp av sofistikerad teknik kan högteknologiska laboratorier analysera en människas DNA, och belysa avvikelser som har betydelse för cancer.

– Men det ser ut som en vanlig tvättmaskin, säger Per Kogner.

Resultatet visade att det finns en skörhet i Vilfreds DNA som gör att hans friska celler bryts ner hårdare av cytostatikan än andra barns. Men också att det fanns en genetisk avvikelse hos cancern på ALK-genen. En förändring som är inblandad i många olika cancersjukdomar, till exempel hos vuxna med lungcancer.

Nio månader efter det att behandlingen med cytostatika avbrutits fick Vilfred ta första dosen med den nya ALK-hämmaren.

– Det var inte bara det att han var så sjuk som gjorde att det tog tid. Det tar tid att ställa komplicerade diagnoser. Det handlade om veckor, säger Per Kogner.

När svaret kom satt Per Kogner på en konferens med andra neuroblastom-specialister.

– DNA-förändringarna öppnade för behandling. Det kändes som när ett barn hittar en häftig sten, något riktigt stort, säger Per Kogner.

Sedan satte arbetet igång med att söka efter eventuella mediciner. Efter ett par dagar stod det klart att den första generationens ALK-hämmare inte skulle hjälpa.

– Men vi hade andra läkemedelsmöjligheter. Men det krävde att vi skulle delta i en studie, och Vilfred var så svag att han inte skulle klara att resa till Paris eller London. Och då hade vi inte öppnat HOPE. Så vi fick förhandla med läkemedelsbolaget
och skicka ansökan till Läkemedelsverket, säger Per Kogner.

Det tog tid. Vilfreds värden ansågs först för dåliga. Men han repade sig långsamt efter cytostatikan. Och till slut sa läkemedelsfirman ja till att bekosta läkemedlet och låta Vilfred pröva det.

Då tog etikprövningen vid Karolinska vid. Var det etiskt att behandla ett så litet, så sjukt barn? Per Kogner fick ja igen.

Redan efter några månader hade tumören i magen krympt så mycket att den gick att operera och tumörcellerna mognat ut till vanliga nervceller.

Tumören bakom ögat är däremot kvar och behandlingen fortsätter. Familjen väntar på vad den kommande röntgenundersökningen ska visa.

För Agneta och Alexander var det självklart att deras son skulle testa preparatet.

– Vi visste inte om det skulle gå bra. Men om vi gjorde det, så fanns det ett hopp att det kan gå. Men det är fortfarande ovisst. Vi vet inte var det kommer att sluta, säger Alexander.

Vilfred är ett av de få, få barn som räddats av att delta i en klinisk prövning i de tidigaste faserna.

Men kunskapen Per Kogner och hans kollegor vunnit genom Vilfreds behandling går att applicera på andra barn. Och framtiden ser ljus ut, menar Per Kogner.

Under de två år som gått sedan Vilfreds DNA analyserades har metoderna utvecklats.

– Då var det som om vi tände en lampa och lyste här och där. I dag tänder vi hela gatan, säger Per Kogner.

Som ett första steg vill han att alla barn som drabbas av återfall eller som inte svarar på cytostatikan snabbt får en DNA-undersökning som kan bidra med den kunskap som gör att det går att leta efter mediciner. Genom HOPE kommer processen att gå snabbare.

Per Kogners mål är att alla barn som drabbas av cancer ska få samma DNA-analys för att läkarna ska förstå sjukdomens biologi och hitta nya behandlingar. Kostnaden, 30 000 kronor, är inte ett argument.

– Vi lever i ett humanistiskt och upplyst samhälle. Och den siffran är inte en tusendel av vad ett människoliv beräknas vara värt när man bygger en ny motorväg, säger han.

HOPE är nystartat, men saknar långsiktig finansiering. Pengarna kommer från Karolinska institutets fundraising-satsning, från Barncancerfonden och från paret Malms eget initiativ Entrepreneurs for Good. Ännu kommer ingen hjälp från stat eller landsting.

– Det är tre saker som krävs för barncancerforskning, det är pengar, det är pengar och det är pengar. Vi kommer att bota barn tack vare verksamheten. Barn dör om man inte bedriver barncancerforskning och det här är nödvändigt för att bota fler, säger Per Kogner.