”Även barn måste få tillgång till nya cancerläkemedel”

Sedan 1970-talet har överlevnaden i barncancer ökat rejält. I dag blir omkring 80 procent fria från sin cancer, men det räcker inte.

År 2007 införde EU nya regler i syfte att stimulera utvecklingen av nya läkemedel för barn. Förordningen har lett till klara förbättringar för många barnsjukdomar men det gäller inte för barncancer – där är framstegen långt ifrån tillräckliga. 

Barn med livshotande cancer saknar fortfarande tillgång till de senaste cancerbehandlingarna på grund av att de inte inkluderas i kliniska prövningar. I stället handlar det om undantagsfall där barn som sista hopp får testa nya läkemedel som är utvecklade för vuxna, så kallad compassionate use. Men barn är inte små vuxna. Deras kroppar växer, och svarar annorlunda på behandling. För att kunna ge den mest effektiva och säkra behandlingen är därför kliniska tester på barn absolut nödvändiga. 

Dagens regelverk innehåller ett kryphål som säger att mediciner som tas fram för att behandla en diagnos som inte förekommer hos barn, till exempel prostatacancer, inte behöver testas på barn. Det kan verka vettigt vid första anblicken. Men i själva verket innebär det att läkemedel som skulle kunna ha effekt på barn aldrig testas. Ett läkemedel kan nämligen vara riktat mot en genetisk mekanism som orsakar en form av cancer hos vuxna och en helt annan cancerform hos barn. 

En annan bidragande faktor till att så få prövningar görs är att affärsmodellen vid läkemedelsutveckling bygger på att de läkemedel som når marknaden ska betala företagens utvecklingskostnader. Det gör att bolagen anpassar sin strategi efter läkemedlets potential att dra in maximalt med vinst, och patientgrupper som barn med cancer tenderar att prioriteras bort. Därmed uppstår ett glapp mellan forskning och industri, där forskarnas fynd inte alltid leder till nya läkemedel. 

Barncancerfondens vision är att utrota barncancer. Vi vill hjälpa till att undanröja alla hinder som finns på vägen mot nya läkemedel som kan bota fler barn med svåra och ovanliga sjukdomar.

Men det vi gör räcker inte. Det behövs mer resurser och engagemang. Barncancerfonden kräver därför:

• Att Sverige arbetar för att ändra EU:s regelverk till att baseras på vilken biologisk mekanism hos tumören som läkemedlet är riktat mot, snarare än sjukdomsområdet det är tänkt att användas inom.
• Alternativa finansieringsmodeller för utvecklingen av nya cancerläkemedel för barn. Små patientgrupper gör de ekonomiska incitamenten för läkemedelsbolagen svagare. Barncancerfonden föreslår en samverkansmodell där risken delas mellan läkemedelsbolagen och det offentliga.
• Att regeringen tar sitt ansvar i skapandet av en infrastruktur som möjliggör fler kliniska prövningar på barn. Det måste det bli enklare för både forskare och barn att delta i internationella läkemedelsprövningar, och det behövs mer resurser i form av tid och pengar för forskning och internationell samverkan.

Skriven av: Per Leander, Håkan Mellstedt och Kerstin Sollerbrant.

 

Till artikeln i Dagens Medicin, 17-04-26:
”Även barn måste få tillgång till nya cancerläkemedel”