Nya europeiska läkemedelslagen kan bidra till att sällsynta diagnoser får ökad tillgång till läkemedel

EU:s pågående översyn av Pharmaceutical Legislation är en historisk möjlighet att förbättra tillgången till nya läkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar, som tillexempel barncancer. Trots medicinska framsteg får idag mindre patientgrupper ofta inte ta del av nya behandlingar då de inte utgör en kommersiellt lönsam marknad för läkemedelsindustrin.

Därför kräver Barncancerfonden, tillsammans med 27 andra europeiska cancerorganisationer, att den nya läkemedelslagstiftningen ska inkludera mekanismer som säkerställer att fler patienter kan få tillgång till innovativa läkemedel.

Initiativ till repurposing

Ett av förslagen är att också icke-vinstdrivande organisationer, inte bara företagen själva, tillåts att lämna in icke-kliniska eller kliniska bevis för en ny terapeutisk indikation av ett redan godkänt läkemedel till en det europeiska läkemedelsverket EMA för en bedömning som syftar till en utökad indikation.

Om EMA:s utlåtande är positivt är det sedan företaget som är innehavare av marknadsföringstillståndet (MAH) som i sin tur blir skyldig att lämna in en ansökan om en uppdaterad produktinformation som inkludera den nya indikationen.

– Det är avgörande att barn med allvarliga sjukdomar eller tillstånd får tillgång till nya behandlingar, för att öka överlevnaden men inom barncancerområdet också för att minska de sena komplikationer som många lever med efter avslutad behandling. Det här är ett förslag som vi tror skulle kunna bidra till att öka tillgången till redan utprovade läkemedel och behandlingar, säger Kerstin Sollerbrant, senior expert inom forskning på Barncancerfonden.

Fler godkända indikationer målet

Om förslagen i artikel 48 blir en del av den nya lagstiftningen kommer det att främja läkemedelsomprövning för både patentbelagda och icke-patentbelagda läkemedel.

– Vi ser som sagt stora möjligheter i detta förslag, men det krävs att det verkligen blir en fungerande lösning i praktiken. EU och svenska beslutsfattare har nu en konkret möjlighet att bidra till att fler patientgrupper, som barn med cancer, får bättre tillgång till de läkemedel de behöver, avslutar Kerstin Sollerbrant.

Skrivelse framtagen

Barncancerfonden hoppas nu att den svenska regeringen verkar för att förslaget godtas i nuvarande form och har bland annat skickat en skrivelse om tre av de viktigaste förändringar som behövs för att förbättra vård och behandling av cancerdrabbade barn.

Länk till skrivelsen: barncancerfonden-skrivelse-eus-lakemedelslagstiftning-7-april-2025.pdf

Förslaget i sammanfattning:

Förslaget finns i artikel 48 i Pharmaceutical legislation under rubriken "Vetenskapligt utlåtande om data som lämnats in av ideella organisationer för omprövning av godkända läkemedel" och organisationerna vill se en utveckling där:

Ideella organisationer tillåts att lämna in icke-kliniska eller kliniska bevis för en ny terapeutisk indikation av ett godkänt läkemedel till en regulatorisk myndighet (EMA eller en nationell myndighet) för bedömning.

Evidensen ska granskas av den regulatoriska myndigheten som därefter offentliggör sin vetenskapliga utvärdering av nytta-riskbalansen för den nya indikationen.

Om utlåtandet är positivt är läkemedlets innehavare av marknadsföringstillstånd (MAH) därefter skyldig att lämna in en ansökan om ändring till den regulatoriska myndigheten så att produktinformationen uppdateras och den nya indikationen inkluderas.

Länk till Anticancer Funds Repurposing Paper: Unleashing therapeutic innovation: a call for change in EU pharmaceutical regulation | Anticancer Fund