Cancerläkemedelsutvecklingen för barn visar att de sällsynta diagnoserna behöver nya finansieringsmodeller

Cancer är fortfarande det diagnosområde som fick flest nya läkemedel godkända under 2023. Inom det barnonkologiska området så sker dock inte utvecklingen lika snabbt. Flera cancerformer är också unika för barn och där kommer det att behövas helt nya incitament för att stimulera till läkemedelsutveckling konstaterar Barncancerfondens Kerstin Sollerbrant i en analys av EMA:s årsrapport för 2023.

Varje år tar EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten, fram en summering och analys av årets godkännande av nya läkemedel. Rapporten för 2023 visar att EMA föreslagit godkännande för 77 nya läkemedel varav 39 innehåller nya substanser. Av alla läkemedel så hade 38 ett godkännande som inkluderade användning på barn. Cancer var, liksom under tidigare år, det diagnosområde som hade flest nya läkemedel, 25, följt av neurologi med 11.

Kerstin Sollerbrant är senior forskningsexpert hos Barncancerfonden och ledamot i EMA:s kommitté för avancerade terapier, CAT. Hon följer utvecklingen av nya läkemedel och inte minst utvecklingen av cancerläkemedel för barn och tycker sig se en positiv trend i statistiken för 2023. 

– Det sker en spännande utveckling inom cancerområdet generellt och det är fortsatt positivt att det kommer så många nya substanser, mer än hälften av cancerläkemedlen innehöll nya substanser. 

Av de 25 nya cancerläkemedlen som godkändes förra året har fyra en pediatrisk indikation. Två av dessa används för behandling av hjärntumörer och en för att behandla ALL. Den fjärde motverkar hörselskador hos barn behandlade med cancerläkemedel. 

– Vi kan också se att många barn fått tillgång till nya läkemedel genom utökade indikationer, en effekt som jag hoppas är ett resultat av EU:s pediatriska prövningsprogram, PIP, som kom till just för att barn ska få tillgång till fler godkända läkemedel.  

Barncancer är en särskild utmaning

Kerstin Sollerbrant skulle dock vilja se ännu fler prövningar där barn är inkluderade om det finns samma molekylära avvikelser som hos vuxna.

– Det är den molekylära mekanismen som ska avgöra om barnstudier behöver göras. Och inom barnonkologin är behovet stort av nya målinriktade läkemedel, både för att öka överlevnaden och minska de sena komplikationer som dagens behandling kan orsaka.

Därför hoppas Kerstin Sollerbrant på att det förslag om att inkludera barn i läkemedelsutveckling baserat på läkemedlets verkningsmekanism och inte i vilket organ sjukdomen uppstått i som nu finns i förslaget till ny läkemedelslagstiftning kommer att resultera i en snabbare tillgång till nya cancerläkemedel för barn. Men det är inte en förändring som kommer att lösa problemet med att endast få läkemedel utvecklas för cancerdiagnoser som är unika för barn, ett problem som delas med många andra sällsynta sjukdomar.

– Här behövs en kraftsamling. Vi måste hitta nya affärsmodeller och samarbeten och involvera aktörer utanför den konventionella läkemedelsindustrin. Inom EU finns idag ett antal incitament för företag som väljer att utveckla särläkemedel. Men EMA behöver även öppna upp för, och stötta, nya innovativa modeller för läkemedelsutveckling där läkemedelsindustrin inte ser en marknad, utan att läkemedlens kvalitet, effekt och säkerhet äventyras. 

Nya avancerade terapier både möjlighet och risk

2023 är också första gången som ett läkemedel baserad på gensaxen CRISPR/Cas9 får ett positivt utlåtande av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté.

– Att nya innovativa tekniker som CRISPR/Cas9 nu tagit steget från experimentella studier till en godkänd och användbar teknik för utveckling av nya läkemedel är lovande för allvarliga och sällsynta sjukdomar som orsakas av genetiska mutationer där det tidigare inte funnits effektiva läkemedel.

Men med de nya avancerade läkemedlen, ATMP, som baseras på celler, vävnader eller gener kommer också med ett antal utmaningar. ATMP riktas ofta mot små patientpopulationer och det är därför svårt att genomföra studier med större patientunderlag och det kan vara etiskt utmanande att genomföra randomiserade studier. Detta gör att det ofta finns en osäkerhet i tolkningen av tillgängliga data om effekt och säkerhet.

– Det är därför extra viktigt att följa upp effekt och säkerhet också efter marknadsgodkännandet, och det på en internationell nivå, för att snabbt uppmärksamma biverkningar som inte upptäckts under de kliniska prövningar som föregått marknadsgodkännandet, konstaterar Kerstin Sollerbrant.

Ett aktuellt exempel är CAR-T-terapier där nu både det amerikanska läkemedelsverket FDA och EMA utreder om den sekundära cancer i T-celler som några patienter drabbats av har orsakats av behandlingen.

FAKTA BARNONKOLOGISKA LÄKEMEDEL:

Barnonkologin ligger fortfarande efter vuxenonkologin inom vissa områden, inte minst gällande tillgången till nya och godkända behandlingar. Vid en genomgång* av de 186 cancerläkemedel som godkänts av den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) mellan 1995–2022 går det att konstatera att: 

• enbart 29 av dessa 186 cancerläkemedel är beprövade och godkända för barn 

• hälften av de läkemedel som beprövats på barn under perioden riktar sig mot de barncancerdiagnoser som endast står för 5,4 procent av barncancerrelaterade dödsfall 

• det tar i snitt 6,4 år innan ett läkemedel som godkänts för vuxna utökas till att även inkludera barn 

Det är tydligt att utvecklingen av nya cancerläkemedel inte i någon större utsträckning även inkluderar barn. För de diagnoser som idag har en hög genomsnittlig dödlighet och där behovet av nya behandlingsalternativ är särskilt stor går utvecklingen alldeles för långsamt. Flera cancerformer är också unika för barn och där behöves nya incitament för att stimulera till läkemedelsutveckling. 

* Gilles Vassal, Teresa de Rojas och Andrew D J Pearson,” Impact of the EU Paediatric Medicine Regulation on new anti-cancer medicines for the treatment of children and adolescents”, The Lancet Child & Adolescent Health 7, issue 3 (mars 2023)