Statistik om kliniska prövningar måste följa utvecklingen inom pediatrik
Barnonkologin ligger fortfarande efter vuxenonkologin inom vissa områden, inte minst gällande tillgången till nya och godkända behandlingar. Fler kliniska prövningar behövs men också översikt över vilka terapiområden som forskning och utveckling behöver stimuleras. Statistik som följer utvecklingen av kliniska prövningar är ett verktyg för att nå målet om fler cancerläkemedel utprovade och godkända för barn.
Barncancerfonden är positiv till att regeringen nu ger Läkemedelsverket i uppdrag att på nationell nivå sammanställa och tillhandahålla statistik avseende kliniska prövningar i Sverige och har i flera olika remissvar lyft behovet av statistik och information om planerade och pågående kliniska studier i Sverige.
– Det är ett viktigt uppdrag för att utvecklingen av nya läkemedel inom barnonkologin ska kunna följas, säger Barncancerfondens forskningschef Britt-Marie Frost.
Utvecklingen av barnläkemedel släpar efter
För att kunna följa utvecklingen inom pediatrik i allmänhet och barncancer i synnerhet behöver statistiken också kunna brytas ned utifrån ålder, diagnoskod, typ av studie samt sponsor. Detta för att på mer detaljerad nivå kunna mäta utvecklingen över tid, samt bedöma hur olika insatser påverkar forskningsintensiteten inom olika terapiområden.
– I dag tar det över 6 år innan ett cancerläkemedel som godkänts för vuxna utökas till att även inkludera barn och en förklaring är att det är både svårare och mindre lönsamt att utveckla och testa läkemedel för barn, konstaterar Britt-Marie Frost.
Särskilda behov för sällsynta diagnoser
En nationell databas med information om samtliga aktiva studier och prövningar är bra för att säkerställa att både patienter och behandlande läkare kan få information om vilka studier som är öppna i Sverige och vilken patientgrupp som eftersöks. Barncancerfonden skulle också gärna se att en nationell plattform kompletteras med ett internationellt perspektiv och vägledning, för att säkerställa att patienter och vårdprofessionerna även har en översyn över de internationella studier som pågår.
– I grunden är barncancer många sällsynta sjukdomar och när vi dessutom nu kan dela in diagnoser utifrån genetisk information får vi ännu fler underdiagnoser. Ska vi kunna fortsätta att utveckla läkemedel till barn så måste vi i Sverige kunna delta i fler internationella kliniska prövningar, menar Britt-Marie Frost.
Det här är särskilt påtagligt inom precisionsmedicinska studier. Nationell tillgänglig statistik och internationell samverkan är av vikt för att undvika att flera studier konkurrerar om samma patienter och att svenska patienter omfattas av studier av hög kvalitet.
Redan idag risk för ojämlik vård
En nationell ingång är bra men Britt-Marie Frost är dock orolig över att möjligheten att delta i kliniska prövningar och läkemedelsforskning i framtiden kommer att bli mer ojämlik då många läkemedelsföretag signalerar att de vill att prövningarna görs i samarbete med certifierade prövningscentra, sk ITCC.
– Vi har fått signaler att läkemedelsföretagen har börjat kräva att prövningen genomföras av ITCC-centra. Sverige har bara två, ett i Stockholm och ett i Göteborg. Det innebär att vi ser en ökad risk för ojämlikhet och att svårt sjuka barn i framtiden inte kan delta i en studie om man bor i fel region, säger Britt-Marie Frost.
Särskilda medicinska behov finns
I Läkemedelsverkets uppdrag ingår också att följa övergripande trender och mönster, nationella och regionala, inom kliniska prövningar, oberoende av huvudmannaskap, och eventuella förändringar i prövningslandskapet samt prövningsrepresentationen över olika grupper och områden.
Vid en genomgång av de 186 cancerläkemedel som godkänts av den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) mellan 1995–2022 går det att konstatera att enbart 29 av dessa 186 cancerläkemedel är beprövade och godkända för barn och att bara hälften av de läkemedel som beprövats på barn under perioden riktar sig mot de barncancerdiagnoser som endast står för 5,4 procent av barncancerrelaterade dödsfall.
– För de diagnoser som i dag har en hög genomsnittlig dödlighet och där behovet av nya behandlingsalternativ är särskilt stor går tyvärr utvecklingen alldeles för långsamt, menar Britt-Marie Frost. Med ett bättre statistiskt underlag skulle vi bättre kunna se inom vilka områden det finns stora behov och kanske se till att skapa incitament för att få fram mer forskning och prövningar för dessa diagnoser.
Länk till regeringens pressmeddelande:
ITCC - Innovative Therapies for Children with Cancer
Vid Sveriges två kliniska prövningsenheter, en i Göteborg och en i Stockholm, kan svenska och nordiska barn som drabbats av återfall i cancer få testa tidig och experimentell behandling med nya läkemedel. Ofta handlar det om precisionsläkemedel som matchas mot tumörens genetiska profil, och ibland kan det vara ett läkemedel som redan är godkänt för behandling av vuxna. Fokus är på barn som fått återfall eller drabbats av en cancer där det idag inte finns något effektivt behandlingsprotokoll. Att ingå i en studie där ett nytt läkemedel prövas blir då ofta det mest lovande behandlingsalternativet som återstår.
Båda prövningsenheterna är ackrediterade ITCC-centrum, vilket är ett krav för att Sverige ska få ingå i ITCC-initierade studier.