Uppstartsbidrag till ny läkemedelsstudie för idag obotlig hjärntumör

Hjärntumören ponsgliom är en av få obotliga barncancerformer. Att tumören sitter i och runt hjärnstammen gör den både svårstuderad och svårbehandlad. Det finns än idag inga godkända läkemedel för ponsgliom. En ny internationell studie startar nu i Sverige där målet är att få fram läkemedel som kan förbättra prognosen för de barn som drabbas av dessa hjärntumörer.

Ponsgliom ingår i en grupp hjärntumörer som kallas diffusa medellinjesgliom. Anledningarna till att ponsgliom är så svårbehandlade är flera. Tumörernas placering vid hjärnstammen gör dem extremt svåra att operera bort utan att skada vitala funktioner som andning, puls och vakenhet. Dessutom växer dessa tumörer diffust, vilket innebär att cancercellerna inte är samlade i en kompakt tumör utan uppblandande med friska celler. Klassiska cytostatika har i upprepade internationella studier inte visats ha annat än marginella behandlingseffekter. Sammantaget gör detta tumörerna extra svåra att behandla. 

Dagens behandling av ponsgliom består av strålning i kombination med målriktade läkemedel och den forskning som pågår syftar till att hitta specifika läkemedel och/eller nya kombinationer som kan öka överlevnaden.

I en tidigare studie, BIOMEDE 1.0, lyckades forskarna på ett säkert sätt ta flera vävnadsprover av de svåråtkomliga tumörerna. Dessa prover gav ny kunskap. Ponsgliom är en heterogen grupp av tumörer och forskarna kunde identifiera olika mutationer. Kunskapen väcker förhoppningar om att en mer individualiserad terapi ska kunna tas fram och ge bättre behandlingsresultat. 

Resultatet styr val av behandling 

För att ta fram nya behandlingar startar nu BIOMEDE 2.0. Studien innebär test av två nya läkemedel i kombination med strålning för alla som diagnosticeras med diffusa medellinjes-gliom, där ponsgliom ingår. Studien öppnar på Karolinska universitetssjukhuset, men den är öppen för barn i hela Sverige. Cancerdrabbade barn som ska delta måste resa till Stockholm för screening och inkludering i studien samt därefter komma på återbesök var 4:e vecka. Biopsier görs vid det barnonkologiska centrum som patienten hör till och de radiologiska undersökningarna och övriga läkarbesök vid det barnsjukhus som är närmast för familjen.

– Det är samma upplägg som i den första BIOMEDE-studien och vår erfarenhet är att det fungerade bra, berättar Klas Blomgren, professor i pediatrik vid Karolinska Institutet, barncancerforskare och barncancerläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus. 

Klas Blomgren kommer att projektleda även denna studie och precis som i den tidigare studien så kommer patienterna bara att behandlas med ett läkemedel plus strålbehandling. I BIOMEDE 1.0 så kunde patienterna lottas till ett av tre läkemedel. Nu, i BIOMEDE 2.0, kommer barnen att lottas till ett av två läkemedel, varav det ena är helt nytt. Men det är alltid behandlingsresultatet som är det viktigaste betonar Klas Blomgren.

– Om tumören fortsätter växa, då kommer barnet i stället att få möjlighet att prova det andra läkemedlet.

Kartläggning av mutationer också genom helgenomsekvensering

För många barncancerformer finns det ofta flera olika typer av läkemedel och behandlingsformer som kan kombineras på olika sätt för att se vad som fungerar bäst.  Så är det ännu inte för ponsgliom, vilket innebär att det behövs både forskning som syftar till att öka kunskapen om hur tumören fungerar och forskning som syftar till att ta fram nya läkemedel för att behandla den.  

Klas Blomgren hoppas nu att åtminstone några patienter ska kunna botas tack vare studien och att den precisionsdiagnostik baserad på helgenomsekvensering, som Sverige nu har infört, ska leda till ytterligare kunskap om tumörtypen.

– Vi utgår från biopsierna och helgenomsekvenseringen kommer att hjälpa oss att ännu bättre identifiera vilka diffusa medellinjesgliom som vi kan få god behandlingseffekt på, och tvärtom.

BIOMEDE 2.0 beräknas öppna i Sverige efter sommaren och blir då den enda öppna studien för diffusa medellinjesgliom. Studien har redan öppnat i Frankrike och förutom Sverige kommer ett flertal övriga europeiska länder att ingå.

FAKTA UPPSTARTSBIDRAG

Barncancerfonden utlyser uppstartsbidrag för internationella, fas III/IV multicenterstudier för behandling av barncancer. Syftet med utlysningen är att snabbt komma i gång med nya studier i Sverige och att fler barn i Sverige ska ges möjlighet att behandlas inom ramen för en studie. Utlysningen är öppen under hela året och inkomna ansökningar behandlas löpande.