Internationellt samarbete leder forskningen framåt
På Hope-kliniken vid Karolinska universitetssjukhuset ges nytt hopp till barn som drabbas av svårbehandlad cancer eller återfall. Här kan svenska barn få möjlighet att delta i internationella studier och testa nya behandlingar i forskningens framkant.
Hope (Hematologisk onkologisk prövningsenhet) är en fas I/II-enhet ansluten
till den barnonkologiska avdelningen på Karolinska universitetssjukhuset i Solna. Verksamheten startade 2016 som ett initiativ av föräldrarna till ett barn som inte överlevde sin cancer. De startade stiftelsen Entrepreneurs for good, som nu finansierar Hope tillsammans med Barncancerfonden och Karolinska fundraising.
Till Hope kommer barn med svårbotad cancer, till exempel hjärntumören ponsgliom, men även barn som drabbas av återfall och där traditionell behandling inte har hjälpt. Det kan handla om alla möjliga former av barncancer, såväl leukemier och hjärntumörer som solida tumörer. Hittills har tolv barn inkluderats i olika kliniska studier, antingen vid Hope eller utomlands. Dessutom har fem barn fått läkemedel direkt från läkemedelsbolag och ett flertal fått utskrivet läkemedel godkända för vuxna.
– Vi är tydliga med att chansen till bot är liten, i de flesta fall handlar det om att ge familjen lite mer tid tillsammans. Kanske ger det trygghet att man har undersökt alla möjligheter som finns i dag, säger Ingrid Øra, en av två läkare på Hope-kliniken.
Kliniken är ansluten till den europeiska paraplyorganisationen ITCC (Innovative therapies for children with cancer). ITCC arbetar med läkemedelsföretag, politiker och föräldraorganisationer för att även barn ska få möjlighet att ingå i studier med nya cancerläkemedel, samt koordinerar de barnonkologiska centrum som genomför kliniska studier.
Olika kliniska läkemedelsstudier
- Fas I omfattar ett fåtal barn, ofta de som inte har svarat på etablerade cancerbehandlingar. Fokus är att se hur läkemedlet omsätts i kroppen, dosering, biverkningar och eventuella effekter.
- Fas II är nästa steg och involverar oftast fler patienter än fas I. Här testas hur stor del av dem som får behandlingen som blir bättre. För läkemedel mot barncancer kombineras ofta fas I- och fas II-studier.
Det har tidigare varit svårt att få nya läkemedel godkända för behandling av barn, då regelverket har varit utformat på ett sätt som gjort att många har avstått att göra tester på barn. En av de saker som ITCC har varit med om att driva igenom är en klausul som innebär att om ett läkemedelsföretag gör kliniska studier på barn får de sitt patent förlängt med ett halvår.
– Barnpopulationen är väldigt liten, och att utveckla läkemedel för sällsynta cancerformer är inte lönsamt för företagen. Den här klausulen är ett jättebra incitament eftersom läkemedelsbolagen har mycket att vinna ekonomiskt på att patentet förlängs, förklarar Ingrid Øra.
En stor utmaning för barncancerforskningen är att patientantalet för att genomföra kliniska studier är väldigt litet. Ofta rör det sig om sällsynta cancerformer med väldigt små patientgrupper. Av den anledningen är det viktigt med internationellt samarbete, menar Ingrid Øra.
Under 2018 startades därför ett nordiskt samarbete där de två svenska ITCC-klinikerna, Hope i Stockholm och PCRC i Göteborg, ingår tillsammans med motsvarande prövningsenheter i Danmark, Finland och Norge.
– Vi vill samordna oss så att vi kan skicka barn mellan de olika nordiska centrumen.
Genom detta får vi ett större upptagningsområde, vilket gör oss mer intressanta för studier som drivs både av läkemedelsföretag och av ITCC.
